6月21日，应生物物理所龚为民研究员邀请，美国麻省医学院许左尚教授到访生物物理所，并于当天下午在图书馆报告厅作了题为“The role of TDP-43 in ALS: a gain or a loss of function?”的报告。龚为民研究员主持了本次报告，李国红研究员、秦燕研究员等数十名科研人员及所里的研究生到场聆听了许教授的精彩报告。

　　肌萎缩侧索硬化症（ALS）是一种最常见的运动神经元疾病，每百万人中就有一到三位患者。许左尚教授的研究兴趣主要集中在了解该病的发病机制及发展治疗手段，其实验室已利用小鼠模型证明了线粒体退化与ALS起始发生有关，并在利用RNAi治疗神经退行性疾病及构建转基因疾病小鼠发面做出了出色的工作。

　　在报告中，许教授介绍了他们的最新研究成果——利用Knockdown小鼠证明TDP-43蛋白在ALS疾病中所起的作用。TDP-43是hnRNP蛋白家族的一员，在各个组织中广泛表达，与RNA结合并形成二聚体发挥功能，参与调节RNA转录、剪接等多个生理过程，在ALS发病个体的胞质中有TDP-43的聚集。通过巧妙地遗传学设计，他们得到了TDP-43被knockdown的小鼠，发现与对照组相比，knockdown小鼠在生长过程中逐渐由多动变为瘫痪，表现出了ALS的症状。最后，许教授提纲挈领地介绍了该项工作对以后构建转基因小鼠工作的指导意义及面临的挑战。

　　整场报告在轻松愉快的气氛中结束，不管是会中还是会后，大家踊跃提问，许教授都一一做了细致的解答，让大家受益匪浅。

许左尚教授

（供稿：非编码核酸重点实验室）