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美国 Adrian R. Krainer 教授访问生物物理研究所

发布时间:2012年10月22日

  2012年10月17日,应许瑞明研究员的邀请,美国冷泉港实验室的分子生物学家Adrian R. Krainer教授到生物物理研究所进行学术访问。上午10点,Adrian R. Krainer教授在研究所图书馆进行了题为“Antisense Modulation of Alternative Aplicing: From the Bench To the Clinic”的精彩报告,报告介绍了他们实验室已在Nature等杂志上发表的关于选择性剪接与脊髓性肌萎缩症(SMA)靶向治疗的最新研究进展。

  Adrian R. Krainer教授在RNA剪接相关领域的突出贡献使得他在国际上享有很高的声望,他的实验室发现了非常关键的RNA剪接因子,并在RNA剪接调节的分子机理上取得了很多重要的研究成果。近年来,Adrian R. Krainer实验室的一些研究则扩展了影响RNA剪接的顺式元件在生物进化,以及疾病发生等方面的指示意义和应用价值。

  SMA是一种严重的运动性神经元缺陷,发病率约达1/6000。这种隐性遗传病往往导致婴幼儿在两三岁之前夭折,目前尚无药物可治。现已发现病人的基因组中,编码必需因子SMN的基因SMN1发生了突变。尽管另一个基因SMN2与SMN1有着高度相似性,但是一个碱基之差使SMN2的RNA剪接跳过外显子7,因而表达出没有功能的蛋白产物。Adrian R. Krainer实验室的研究人员合成了一段稳定的反义核酸序列(antisense strategy),当它结合到SMN2内含子7的剪接抑制元件区域,能拮抗剪接抑制因子的结合,从而促进外显子7的剪接。这种方法能在小鼠,灵长类动物模型中成功改善SMA患病个体的存活状况。Adrian R. Krainer表示,该药物已进入临床试验阶段,有望在不久的将来造福诸多SMA患者。

  报告之余,Adrian R. Krainer教授还与许瑞明组,以及所里师生进行了深入的交流和探讨。

图一、Adrian R. Krainer教授和许瑞明研究员

图二、Adrian R. Krainer教授

图三、报告会在图书馆学术报告厅举行

 

(供稿:金文星)

(摄影:王强)

 

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